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Sclerosi sistemica, risultati promettenti dal trapianto di staminali

Le cellule staminali del sangue contro la sclerosi sistemica. Uno studio condotto tra Stati Uniti e Canada ha dato risultati incoraggianti su un nuovo trattamento per le forme più severe di questa patologia: il trapianto di cellule staminali delle cellule del sangue (ovvero ematopoietiche, anche noto come ‘midollo’) del paziente stesso (ovvero ‘autologhe’) per ripristinare la funzione immunitaria. Tra chi è stato sottoposto a trapianto sono migliorate la prognosi e la sopravvivenza a fronte, però, di effetti collaterali nel breve periodo. I risultati della ricerca suggeriscono comunque l’opportunità di considerare il trapianto di staminali come una terapia potenzialmente efficace per la sclerodermia, un tema che la comunità scientifica dovrà ulteriormente indagare. Ne parliamo con il professor Carlo Selmi, Responsabile di Reumatologia e Immunologia clinica di Humanitas e docente all’Università degli Studi di Milano.La sclerosi sistemica è una patologia infiammatoria cronica autoimmune a carico del tessuto connettivo che spesso colpisce la cute prendendo il nome di sclerodermia. A fronte di alterazioni del sistema immunitario, la cute e anche i tessuti degli organi interni, spesso i polmoni, sono interessati dalla formazione di fibrosi. La patologia è molto debilitante e ha pochi trattamenti efficaci. Ai pazienti vengono infatti somministrati farmaci antireumatici e immunosoppressori come la ciclofosfamide per alleviare i sintomi.Per questo la ricerca internazionale è impegnata nell’individuazione di nuovi trattamenti che possano garantire una migliore qualità di vita e una prognosi più favorevole ai pazienti, spesso donne, colpite da questa patologia.                                        I ricercatori della Duke University (Stati Uniti) hanno testato la potenziale efficacia del nuovo trattamento caratterizzato da un trapianto di cellule staminali associato a chemioterapia e radioterapia. Precedenti studi avevano già sperimentato questo nuovo approccio. La prognosi migliorava ma spesso i pazienti andavano incontro a una recrudescenza della patologia. Pertanto, ricordano i ricercatori, la terapia farmacologica convenzionale immunosoppressiva rimaneva la forma standard per il suo trattamento.Gli autori dello studio pubblicato su New England Journal of Medicine hanno coinvolto settantacinque pazienti con sclerosi sistemica che aveva interessato anche reni e polmone. Trentasei sono stati assegnati al trapianto, trentanove hanno invece ricevuto un trattamento, della durata di un anno, a base di iniezioni mensili di ciclofosfamide.Ai pazienti del primo gruppo sono state prelevate le cellule staminaliematopoietiche, ovvero quelle che danno origine alle cellule del sangue. Questi sono stati sottoposti a chemioterapia e a radioterapia con irradiazione corporea totale, allo scopo di distruggere il midollo osseo. Dopo di che le cellule staminali, trattate in laboratorio per eliminare i linfociti responsabili dell’aggressione agli organi interni, sono state reinfuse allo scopo di ricostruire il midollo e, con esso, il sistema immunitario.Dopo quattro anni e mezzo dal trattamento si è visto un miglioramento della sopravvivenza nel primo gruppo. Parametri come la funzione d’organo, la qualità di vita e il livello di fibrosi erano migliori tra i pazienti sottoposti a trapianto. Tra questi la sopravvivenza generale era dell’86% e del 51% tra chi aveva invece ricevuto la terapia farmacologica. Inoltre solo il 9% dei trapiantati ha dovuto ricorrere ai farmaci antireumatici per contrastare la progressione della sclerosi sistemica contro il 44% del gruppo di controllo. Tuttavia i soggetti del primo gruppo hanno avuto importanti effetti collaterali nel breve periodo, come l’insorgenza di infezioni; tra questi sono stati registrati due decessi associati al trattamento. Nel gruppo di controllo non è emersa alcuna associazione fra la mortalità e il trattamento.In conclusione, questo trattamento è promettente ma da riservare a pazienti con malattia molto aggressiva o avanzata.

Fonte:Humanitas Salute

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